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Strimvelis

No futuro, terapia genética poderá curar doenças hereditárias e programar o nosso código genético.

Em maio de 2016, após 14 anos de pesquisa, a GlaxoSmithKline e a MolMed obtiveram aprovação da Comissão Europeia para o Strimvelis, a primeira terapia genética de células indiferenciadas (que não tem função definida), realizada fora do organismo. Ela se destina ao tratamento de pacientes com uma doença muito rara chamada ADA-SCID, causada pela ausência de uma proteína essencial, a adenosina desaminase (ADA), resultando na formação de um sistema imunológico deficiente. Sem tratamento imediato, o transtorno muitas vezes se revela fatal dentro do primeiro ano de vida da criança.

Saiba mais:

  • A terapia genética é feita removendo a medula óssea da criança e adicionando um gene, que estava ausente, responsável pela produção da enzima ADA.
  • Como a pesquisa foi muito extensa e a doença tem incidência muito rara, a Glaxo definiu o preço da terapia em US$ 665 mil, suscitando discussões sobre o elevado custo do tratamento.
  • Strimvelis abre o caminho para que a terapia genética possa tratar, no futuro, doenças hereditárias mais comuns.
  • O custo para sequenciar o DNA de um indivíduo passou de US$ 69 mil em 2001, para US$ 4 mil em 2014. (Fonte:  National Human Genone Institute. DNA Sequencing cost. https:// www.genome.gov/seuqencingcost/).
  • Caso a técnica se aprimore e permita maior manipulação do código genético, surge um enorme dilema ético relativo à possibilidade de manipulação genética, além do propósito terapêutico, para a modificação de características físicas ou comportamentais, como cor dos olhos, personalidade ou inteligência.

http://www.businessinsider.com/gsks-strimvelis-gene-therapy-used-for-the-first-time-after-approval-2017-5

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