Drogas modificadoras de RNA prometem curar doenças genéticas.
Spinraza é um medicamento produzido a partir de pesquisa básica, que consiste em introduzir um fragmento de RNA (sequência de moléculas presente no gene e responsável pela síntese de proteínas) modificado para que ele funcione de forma a restaurar uma anomalia no organismo. A droga foi aprovada em dezembro de 2016 pela US Food and Drug Administration (FDA), e destina-se a curar a atrofia muscular espinhal, a doença genética que mais mata crianças no mundo, e atinge um em cada dez mil bebês nascidos. A doença age debilitando o sistema nervoso até o ponto em que o paciente não consegue se mover ou respirar.
Saiba mais:
- O medicamento está em fase de autorização no Brasil pela ANVISA.
- Spinraza é parte de uma nova classe de drogas terapêuticas baseadas em RNA, que promete revolucionar a medicina. Globalmente, mais de 150 testes clínicos estão em curso usando a técnica de alteração do RNA, em busca do tratamento de câncer, infecção, problemas hormonais e doenças neurológicas, incluindo a doença de Huntington.
- A Moderna Therapeutics captou aproximadamente US$ 2 bilhões para desenvolver uma plataforma científica para desenvolvimento de novos tratamentos à base de RNA.
